Gentherapie: Suche nach dem sanften Weg

Angeborene Krankheiten durch das Einbringen funktionsfähiger Gene in den Körper zu heilen: Diesem als "Gentherapie" bekannten Ansatz wollen Forscher aus drei europäischen Ländern gemeinsam mit einem neuen Wirkprinzip zum Durchbruch verhelfen. Das Forscher-Netzwerk, an dem sich auch die Gesellschaft für Biotechnologische Forschung in Braunschweig (GBF) beteiligt, will dazu einen bestimmten Typ von DNA-Elementen, die so genannten Episomen, für die Anwendung weiterentwickeln.

An die Gentherapie knüpften sich erstmals in den 90er Jahren große Hoffnungen. Biowissenschaftler und Mediziner versuchten damals, Menschen mit erblichen Defekten zu heilen, indem sie funktionsfähige Versionen der geschädigten Gene in den Körper einschleusten. Die Hoffnungen wurden zum Teil auf grausame Weise enttäuscht: Einige Patienten erkrankten an Krebs und starben. Die Ursache dafür ist nach Ansicht einiger Wissenschaftler in den damals verwendeten Vektoren zu suchen - den Transportelementen, mit denen die DNA in die Zellen der Patienten eingeschleust wurde:

Das Forscher-Konsortium will es jetzt mit einem neuen Typ von Vektoren versuchen: Episomen. Darunter versteht man DNA-Elemente, die sich nicht in der Erbsubstanz der Wirts-DNA verankern. Sie heften sich nur an bestimmte Stütz-Moleküle des Zellkerns, an die gleichen, die auch die menschliche DNA zur Stabilisierung nutzt. Die dafür erforderlichen "DNA-Anker" konnten im Verlauf des Humangenomprojektes identifiziert und nutzbar gemacht werden. Damit gelingt es nach Angaben der Wissenschaftler, die stabilisierenden Zellkern-Moleküle gezielt anzusteuern. Die hier konstruierten Episomen sind also unabhängige DNA-Ringmoleküle, die sich einem Chromosom der Wirtszelle anheften. Ihre Information wird gemeinsam mit derjenigen der Chromosomen abgelesen, und gemeinsam mit den Chromosomen werden sie bei jeder Zellteilung vervielfältigt.

Ob sich Episomen für eine schonendere Form der Gentherapie eignen könnten, wollen die Forscher des Epi-Vektor-Projekts jetzt herausfinden. Mit schnellen Erfolgen sei allerdings nicht zu rechnen. Auch wenn das Prinzip funktioniert, wären noch umfangreiche Vorarbeiten nötig, bis an einen Einsatz in der Medizin zu denken ist. Die Europäische Union unterstützt das "Epi-Vektor-Programm" mit Fördermitteln. Weitere Informationen unter www.gbf.de/ (12.11.04)